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Nucleic Acid Drug and Use Thereof
| Content Provider | The Lens |
|---|---|
| Description | Les présents inventeurs ont identifié des oligonucléotides antisens (ASO) qui agissent sur un produit de transcription du gène p53. À l'aide de ces oligonucléotides relativement courts, la quantité d'ARNm de p53 peut être réduite et l'expression de la protéine peut être inhibée. Ces ASO peuvent être utiles dans le traitement ou la prévention de l'insuffisance rénale aiguë et de l'alopécie. 本発明者らは，ｐ５３遺伝子の転写産物に対して作用するアンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ）を同定した。これらの比較的短いオリゴヌクレオチドを用いることで，ｐ５３ ｍＲＮＡの量を低下させ，タンパク質の発現を抑制することができる。これらのＡＳＯは急性腎不全や脱毛症などの治療または予防に有用となりうる。 |
| Abstract | The present inventors have identified antisense oligonucleotides (ASOs) which act on a p53 gene transcription product. By using these relatively short oligonucleotides, the amount of p53 mRNA can be reduced and the expression of the protein can be suppressed. These ASOs can be useful in treatment or prevention of acute kidney failure and alopecia. |
| Related Links | https://www.lens.org/lens/patent/089-530-259-650-369/frontpage |
| Language | Japanese |
| Publisher Date | 2021-01-07 |
| Access Restriction | Open |
| Alternative Title | Médicament D'acide Nucléique Et Son Utilisation 核酸医薬とその使用 |
| Content Type | Text |
| Resource Type | Patent |
| Date Applied | 2020-06-30 |
| Agent | Ito, Katsuhiro Et Al. |
| Applicant | Veritas in Silico Inc |
| Application No. | 2020025676 |
| Claim | 細胞においてｐ５３遺伝子の発現を阻害するための医薬組成物であって，ｐ５３遺伝子をコードするｍＲＮＡの少なくとも一部に実質的に相補的な相補性領域を含むオリゴヌクレオチドを有効成分として含有する，医薬組成物。 前記ｐ５３遺伝子がヒトｐ５３遺伝子である，請求項１記載の医薬組成物。 前記ｐ５３遺伝子が配列番号１３２の配列を有する，請求項１または２記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドが本質的に一本鎖の分子である，請求項１～３のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドがアンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ）である，請求項１～４のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記アンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ）がギャップマーである，請求項５記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドが１２～１８塩基長である，請求項１～６のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドが１４塩基長である，請求項７記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドが２－１０－２ギャップマーである，請求項８記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチド中の塩基が前記ｐ５３遺伝子に対して８０％以上相補的である，請求項１～９のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチド中の塩基が前記ｐ５３遺伝子に対して１００％相補的である，請求項１～１０のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドが修飾ヌクレオシドおよび／または修飾ヌクレオシド間結合を含む，請求項１～１１のいずれか一項記載の医薬組成物。 修飾ヌクレオシドが架橋型核酸である，請求項１２記載の医薬組成物。 架橋型核酸がＬＮＡである，請求項１３記載の医薬組成物。 修飾ヌクレオシド間結合がホスホロチオエート結合である，請求項１２～１４のいずれか一項記載の医薬組成物。 すべての修飾ヌクレオシド間結合がホスホロチオエート結合である，請求項１２～１５のいずれか一項記載の医薬組成物。 すべてのヌクレオシド間結合がホスホロチオエート結合である，請求項１～１６のいずれか一項記載の医薬組成物。 修飾ヌクレオシド間結合がキラル制御されている，請求項１２～１７のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドの末端水酸基の一方または両方が修飾されている，請求項１～１８のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドの末端水酸基の一方または両方にリン酸基が付加されている，請求項１～１９のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドの末端水酸基の一方または両方が修飾されていない，請求項１～１８のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドの末端水酸基の一方または両方にリン酸基が付加されていない，請求項１～１８のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドが配列番号１から配列番号１２５のいずれか１つの配列を含むオリゴヌクレオチドである，請求項１～２２のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドが配列番号１から配列番号１２５のいずれか１つの配列からなるオリゴヌクレオチドである，請求項１～２２のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記オリゴヌクレオチドが配列番号１から配列番号１２５のいずれか１つの配列に対して少なくとも８０％，８５％，９０％，９５％，９６％，９７％，９８％，９９％，または１００％の同一性を有する配列からなるオリゴヌクレオチドである，請求項１～２２のいずれか一項記載の医薬組成物。 対象における疾患または症状の治療または予防に用いるための医薬組成物である，請求項１～２５のいずれか一項記載の医薬組成物。 前記疾患または症状が，ｐ５３遺伝子の発現に関連するものである，請求項２６記載の医薬組成物。 前記疾患または症状が，虚血-再灌流障害，難聴，聴覚障害，バランス障害，失聴，化学療法誘発性脱毛症，放射線療法誘発性脱毛症，急性腎不全，急性腎障害，慢性腎臓病（ＣＫＤ），抗癌剤療法に関連する副作用，腎移植患者における遅発性移植機能（ＤＧＦ），脊髄損傷，脳損傷，発作，脳卒中，神経変性疾患，パーキンソン病，アルツハイマー病，腫瘍，熱傷，創傷，高熱症，低酸素，虚血，臓器移植，骨髄移植（ＢＭＴ），心筋梗塞／心臓発作，心臓毒性，ｐ５３陽性の癌，および急性肝不全から成る群より選択される，請求項２６または２７記載の医薬組成物。 薬学的に許容される賦形剤，緩衝剤，および／または添加物を含有する，請求項１～２８のいずれか一項記載の医薬組成物。 対象における疾患または症状の治療または予防に用いるための医薬組成物であって，ｐ５３遺伝子をコードするｍＲＮＡの少なくとも一部に実質的に相補的な相補性領域を含む，本質的に一本鎖のオリゴヌクレオチドを有効成分として含有し，該オリゴヌクレオチドが１４塩基長のギャップマーであり，該ギャップマーの５’側および３’側のウイング領域がそれぞれ２塩基のＬＮＡからなり，該ギャップマーの全てのヌクレオシド間結合がホスホロチオエート結合である，医薬組成物。 対象における疾患または症状の治療または予防に用いるための医薬組成物であって，ｐ５３－ＡＳＯ－１５，ｐ５３－ＡＳＯ－１５－１１，ｐ５３－ＡＳＯ－１５－１２，およびｐ５３－ＡＳＯ－１５－１６から成る群より選択されるオリゴヌクレオチドを有効成分として含有する，医薬組成物。 ｐ５３－ＡＳＯ－１５，ｐ５３－ＡＳＯ－１５－１１，ｐ５３－ＡＳＯ－１５－１２，およびｐ５３－ＡＳＯ－１５－１６から成る群より選択されるオリゴヌクレオチド，またはその塩。 |
| CPC Classification | Preparations For Medical; Dental Or Toiletry Purposes Specific Therapeutic Activity Of Chemical Compounds Or Medicinal Preparations MICROORGANISMS OR ENZYMES;COMPOSITIONS THEREOF;PROPAGATING; PRESERVING; OR MAINTAINING MICROORGANISMS;MUTATION OR GENETIC ENGINEERING;CULTURE MEDIA |
| Extended Family | 152-680-333-125-105 071-023-533-385-001 089-530-259-650-369 |
| Patent ID | 2021002359 |
| Inventor/Author | Nakamura Shingo Jin Ling Kamimura Takashi Takata Ryohei Nashimoto Masayuki |
| IPC | A61K48/00 A61K31/7088 A61K31/7115 A61K31/712 A61K31/7125 A61P1/16 A61P9/00 A61P9/04 A61P13/12 A61P17/02 A61P17/14 A61P25/16 A61P25/28 A61P27/16 A61P35/00 A61P37/06 A61P39/02 C12N15/113 C12N15/12 |
| Status | Pending |
| Simple Family | 071-023-533-385-001 152-680-333-125-105 089-530-259-650-369 |
| CPC (with Group) | A61K31/7088 A61K31/7115 A61K31/712 A61K31/7125 A61K48/00 A61P1/16 A61P9/00 A61P9/04 A61P13/12 A61P17/02 A61P17/14 A61P25/16 A61P25/28 A61P27/16 A61P35/00 A61P37/06 A61P39/02 C12N15/113 |
| Issuing Authority | World Intellectual Property Organization (WIPO) |
| Kind | Patent Application Publication |
